Метод редактирования генома появился несколько лет назад, а его применение стало возможно благодаря специальной системе CRISPR/Cas9. Она включает в себя нуклеазу Cas9, которая отвечает за вырезание выбранных участков ДНК, а также молекулу РНК, при помощи которой происходит дальнейшее редактирование генома в заданным местах.
Протестировать CRISPR/Cas9 на человеческом геноме планируется для лечения амавроза Лебера – наследственной болезни, при которой светочувствительные клетки сетчатки отмирают, что приводит к потере зрения. Медики знают, что основной причиной развития болезни является мутация в одном гене.
Предполагается, что в глаз будут вводить смесь, содержащую все необходимые компоненты для сборки CRISPR/Cas9. После этого начнет процесс удаления более 1000 нуклеотидов из «сломанного» гена и последующее внесение исправлений. В результате, как ожидается, чувствительность сетчатки к свету должна полностью восстановиться.
Источник