Ученые Тель-Авивского университета в Израиле раскрыли, что система CRISPR-Cas9 является эффективным средством против метастатического рака. Исследователи разработали липидные частицы, которые нацелены на опухолевые клетки и несут с собой молекулы РНК, кодирующие «молекулярные ножницы». О революционном открытии сообщается в статье, опубликованной в журнале Science Advances.
Биологи доказали, что метод, который применяется для редактирования генома, можно использовать для эффективного лечения злокачественных опухолей. По словам специалистов, в отличие от химиотерапии этот подход не приводит к нежелательным побочным эффектам, а подвергшиеся воздействию раковые клетки больше не будут способны к репликации.
Новая система доставки CRISPR-LNPs представляют собой частицы, содержащие генетическую информацию об аминокислотной последовательности фермента Cas9 в виде РНК. Частицы способны проникать внутрь раковых клеток, после чего те начинают производить Cas9. Кроме того, они содержат молекулы sg-РНК (single guide), которые связываются с определенным участком ДНК клеток, указывая «молекулярным ножницам», где производить разрез.
Эксперименты на мышах показали, что однократная внутримозговая инъекция CRISPR-LNP против гена PLK1 в агрессивную ортотопическую глиобластому позволила редактировать до 70 процентов генов, что вызвало апоптоз (контролируемую гибель) опухолевых клеток, а ингибировало рост опухоли на 50 процентов и увеличило выживаемость на 30 процентов. Кроме того, систему испытали на раке яичников, нацелив ее на ген рецептора эпидермального фактора роста, что позволило увеличить выживаемость на 80 процентов.