Врачи из Гарвардского университета успешно провели на мышах тестирование экспериментальной ретровирусной вакцины, которая заменяет травмированные гены в клетках ушей и тем самым дает им возможность впервые услышать мир, пишет портал Informig.ru.
«Наша генная терапия пока не готова проходить клинические тестирования – кое-какие вещи мы еще хотим улучшить, однако не в самом далеком будущем, как мы планируем, ее можно будет применять и в терапевтических целях для лечения врожденной глухоты у людей», — сообщил Джефри Холт из Гарвардского университета (США).
Холт и его товарищи по работе добились этого важного шага в лечении генетически обусловленной глухоты, создав особый ретровирус, который может проникнуть в так называемые волосковые клетки, считывающие колебания жидкости внутри «улитки» нашего уха. Он меняет в них ген TMC1, неполадки в котором являются причиной потери слышимости у примерно 10 процентов людей, глухих с рождения.
«Опечатка» всего в одну генетическую букву в данном гене, как поясняют ученые, приводит к тому, что клетка потихоньку теряет способность подавать электрический сигнал в тот момент, когда через «улитку» проходит звуковая волна, в итоге человек или животное не будет ничего слышать уже на 2-й год жизни.
Команда Холта решила данную проблему, разработав такой ретровирус, который проникает только в волосковые клетки и меняет травмированные копии TMC1, не вмешиваясь работу и структуру остальных участков ДНК. Функционирование данной генной терапии специалисты проверили на грызунах, страдавших от аналогичной глухоты.
Новое исследование ученых было опубликовано в издание Science Translational Medicine.
Испытание окончилось полным успехом – при поломке и замене 1-й из 2-х копий TMC1 слух у мышей полностью восстанавливался, а в более сложных случаях, когда были повреждены 2 копии гена, уши начинали слышать, однако делали это не так хорошо, как слуховые органы здоровых мышей.
Следуя словам Холта, хорошо исследованная базовая структуры вируса AAV, на основе которого была разработана генная терапия, разрешает надеяться, что первые клинические тестирования на добровольцах начнутся через 5-10 лет. За это время, как планируют генетики, они смогут найти ключ и вылечить и другие формы врожденной глухоты.
«Конечно, ушные имплантаты отлично справляются с подобными задачами, однако у своих ушей всегда масштабнее диапазон воспринимаемых частот, они лучше вникают в нюансы голосов разных людей, тона в музыке и фоновый шум, и узнают то, откуда идет звук. Именно поэтому, любая вещь, которая может починить слух или вернуть его в ранние годы даст большой «пинок» способности ребенка учить и говорить на родном языке», — подытожила Маргарет Кенна, коллега Холта по университету.